2016年，基因編輯飛速發(fā)展，在一系列基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域都展現(xiàn)出極大的應(yīng)用前景。在這一年里，基因編輯技術(shù)也取得了突破性進(jìn)展，除了CRISPR-Cas，科學(xué)家們還開發(fā)出了CRISPR/Cpf1、僅靶向RNA的CRISPR/C2c2以及只編輯單個(gè)堿基CRISPR/Cas9等新的基因編輯系統(tǒng)。
2月29號(hào)，法國(guó)Aix-Marseille大學(xué)的科學(xué)家Didier Raoult在線發(fā)表在頂級(jí)期刊《自然》雜志上的研究在巨型病毒中意外地發(fā)現(xiàn)了一種類似于CRISPR的潛在基因編輯新技術(shù)MIMIVIRE，MIMIVIRE極有可能成為一種新的基因編輯工具。
3月17日，細(xì)胞與分子醫(yī)學(xué)副教授Gene Yeo發(fā)表在國(guó)際著名學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》的研究第一次實(shí)現(xiàn)了用CRISPR-Cas9技術(shù)對(duì)RNA進(jìn)行了編輯的目的。目前的研究是將RNA轉(zhuǎn)移到細(xì)胞內(nèi)，將來的趨勢(shì)是對(duì)細(xì)胞內(nèi)的RNA進(jìn)行修改，用于疾病的治療等目的。
3月23日，《細(xì)胞》上刊登的一篇研究報(bào)告，研究者們已經(jīng)確定如何從細(xì)胞核液中隔離和編輯攜帶有遺傳指令的信使核糖核酸，首次實(shí)現(xiàn)了通過使用基因編輯工具CRISPR-Cas9，制造出新的蛋白質(zhì)?；蚓庉嫻ぞ?/SPAN>CRISPR-Cas9首次使活體細(xì)胞中隔離RNA成為可能。
4月21日，哈爾濱工業(yè)大學(xué)黃志偉教授及其團(tuán)隊(duì)首次揭示了CRISPR-Cpf1識(shí)別crRNA的復(fù)合物結(jié)構(gòu)。該成果研究論文在《自然》在線發(fā)表。所謂“CRISPR-Cpf1”，是最新被人類發(fā)現(xiàn)的最高效的DNA編輯工具。人類知道DNA這個(gè)物質(zhì)由來已久，但是無法控制用以優(yōu)化。
4月，哈佛大學(xué)霍華德?休斯醫(yī)學(xué)研究所的研究人員在《自然》期刊上發(fā)表論文，報(bào)告新的CRISPR基因編輯系統(tǒng)能干凈高效的交換基因組的單個(gè)字母，這意味著能可靠的修復(fù)致病基因突變。
5月2日，河北科技大學(xué)副教授韓春雨《自然?生物技術(shù)》雜志報(bào)告了中國(guó)科研人員發(fā)明的一種基因編輯技術(shù)NgAgo－gDNA。有專家評(píng)論，盡管這種技術(shù)尚處于初期階段，但其潛力有望超過近來被看作諾貝爾獎(jiǎng)熱門的美國(guó)CRISPR－Cas9技術(shù)。但目前關(guān)于NgAgo還存在爭(zhēng)議。
8月4日，日本神戶大學(xué)和東京大學(xué)的聯(lián)合研發(fā)小組于《Science》雜志上的研究顯示他們成功研發(fā)出一種能夠提高基因編輯技術(shù)效率的全新手法，這一方法無需切斷DNA的新型基因編輯方法。
8月22日，麻省理工學(xué)院的研究小組第一次運(yùn)用cas9基因編 輯技術(shù)來記錄人類細(xì)胞DNA的歷史。
8月底，麻省理工學(xué)院研究人員對(duì)Cas9進(jìn)行了改造,使其只在接收到特定波長(zhǎng)的光照射時(shí)才具有剪切能力。通過這項(xiàng)研究他們可以利用光來控制綠熒光蛋白的基因編輯，用來編譯這種蛋白質(zhì)兩段基因通常在細(xì)胞表面，在一些癌細(xì)胞中過度表達(dá)。
9月5日，深圳市第二人民醫(yī)院973項(xiàng)目首席科學(xué)家蔡志明與黃衛(wèi)人、劉宇辰對(duì)CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)進(jìn)行改進(jìn)完善，實(shí)現(xiàn)對(duì)Cas9的操控，可控制癌細(xì)胞胞內(nèi)信號(hào)流動(dòng)方向，對(duì)癌細(xì)胞多種“惡性”行為進(jìn)行有效干預(yù)。相關(guān)研究成果在線發(fā)表于英國(guó)《自然?方法學(xué)》上。
9月15日，南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬金陵醫(yī)院的周國(guó)華在《Genome Biology》報(bào)道了一種基于SGN的基因編輯新技術(shù)，以結(jié)構(gòu)引導(dǎo)的內(nèi)切酶（SGN，Structure-guided nuclease）實(shí)現(xiàn)體內(nèi)外DNA任意序列的靶向和切割。實(shí)現(xiàn)了可編程的基因編輯系統(tǒng)，具有以下特點(diǎn)：短鏈ssDNA導(dǎo)向的基因組特定位置；編輯結(jié)果是產(chǎn)生大片段的deletion（可以大于2.6kb）；可以在斑馬魚胚胎中成功編輯內(nèi)源基因。
10月31日在線發(fā)表于Nature Biotechnology上的研究顯示，北京大學(xué)魏文勝教授和哈佛大學(xué)劉小樂教授的聯(lián)合團(tuán)隊(duì)以慢病毒為載體構(gòu)建出pgRNA庫，在全基因組范圍內(nèi)對(duì)人源肝癌細(xì)胞系Huh7.5OC中的近700個(gè)癌癥或其他疾病相關(guān)長(zhǎng)鏈非編碼RNA（lncRNA）的基因進(jìn)行了功能篩選。
11月17日，由美國(guó)索爾克生物學(xué)研究所和日本理化學(xué)研究所組成的國(guó)際科研小組宣布，他們開發(fā)出一種新基因編輯技術(shù)，首次可對(duì)非分裂細(xì)胞（存在于眼、腦、胰腺或心臟）進(jìn)行有效操作，這對(duì)于編輯成年活有機(jī)體的基因組來說具有革命性意義。
12月初，哈佛醫(yī)學(xué)院和加州大學(xué)的研究人員在CRISPR–Cas9的基礎(chǔ)上，開發(fā)了在活細(xì)胞中快速演化的DNA條碼。這個(gè)方法有廣泛的應(yīng)用前景，比如深度譜系示蹤、細(xì)胞條碼、分子條碼，可用來分析癌癥生物學(xué)機(jī)制和連接組圖譜。這項(xiàng)研究發(fā)表在Nature Methods雜志上。
12月2日，發(fā)表于《細(xì)胞研究》上的一個(gè)研究中，科學(xué)家利用CRISPR-Cas9系統(tǒng)對(duì)CART細(xì)胞進(jìn)行雙基因（TRAC和B2M）或者三基因（TRAC，B2M及PD-1）敲除。結(jié)果表明，這些經(jīng)過基因編輯的CART細(xì)胞同普通CART細(xì)胞相比，在體外及體內(nèi)具有相當(dāng)或更強(qiáng)的腫瘤細(xì)胞殺傷功能，有望成為臨床應(yīng)用的效應(yīng)細(xì)胞。
12月5日，張鋒所在的Broad研究所和Wageningen大學(xué)的John van der Oost教授發(fā)表在Nature Biotechnology上的研究實(shí)現(xiàn)了CRISPR的一項(xiàng)新突破，即利用CRISPR–Cpf1打造了一個(gè)多重化基因編輯系統(tǒng)，可實(shí)現(xiàn)同時(shí)編輯4個(gè)基因。
12月8日，Cell發(fā)表的一項(xiàng)新研究，馬薩諸塞醫(yī)學(xué)院和多倫多大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了CRISPR / Cas9活性的第一個(gè)已知的“關(guān)閉開關(guān)”，為編輯提供了更大的可控性。